Transforming clinical development in NASH

今年的国际非酒精性脂肪性肝炎日是一项全球努力,旨在提高非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的可见度和紧迫性,并重点关注人们如何采取行动,应对这种肝脏疾病危及生命的后果. 澳门第一赌城在线娱乐有着共同的使命,采取行动开发突破性的R&减缓或阻止疾病进展的方法.


推动NASH早期诊断以改善患者预后

Despite its growing prevalence, NASH is frequently underdiagnosed, 在患者出现晚期并发症症状之前,他们可能无法被识别出来.1 这种疾病的发病是逐渐的,需要几年到几十年的时间,早期阶段通常在临床上是沉默的,被患者和临床医生忽视.This, 再加上缺乏精确的非侵入性诊断, often leads to late, or even missed diagnoses.3,4

随着NASH治疗进入后期临床开发, 大规模招募NASH患者的需求正在快速增长. Yet, due to the difficulties in diagnosing, identifying and engaging patients with NASH, 缺乏符合临床试验条件的候选药物. In precision medicine research, 这些试验针对特定的基因定义人群, 因此有必要对更多的患者进行筛查,以确定哪些患者具有相关特征. Here, 澳门第一赌城在线娱乐正在改变通过基因检测参与者识别NASH最高风险患者的方式,以支持澳门第一赌城在线娱乐的精准医疗项目. In addition, 澳门第一赌城在线娱乐正在研究简化临床试验操作的方法, 使临床医生和NASH患者更容易参与.

澳门第一赌城在线娱乐还确保医生获得他们推荐合适的试验参与者所需的所有信息. Educating healthcare professionals, 特别是那些接触到糖尿病和肥胖症等高危人群的人, 确定临床试验的合适参与者是必要的吗.

澳门第一赌城在线娱乐的目标是尽早为NASH患者带来改变生活的治疗方法. 这意味着通过在整个药物开发过程中进行创新,了解和解决诊断和疾病意识方面的高度未满足需求, 包括临床试验招募的关键阶段. Today, recruitment rates remain low, 目前的系统不能充分支持正在进行的130多个NASH临床试验.5 澳门第一赌城在线娱乐需要借此机会调整澳门第一赌城在线娱乐的方法以适应传统的临床试验,并尽快将治疗方法带给患者.

 

从Arun Sanyal博士那里了解更多关于NASH及其与澳门第一赌城在线娱乐整体代谢健康的关系, Professor of Medicine, Virginia Commonwealth University


在接下来的章节中,澳门第一赌城在线娱乐将讨论澳门第一赌城在线娱乐正在采取的一些关键行动,以改变NASH患者的临床发展.




Accelerate clinical trial recruitment

澳门第一赌城在线娱乐处于临床试验创新的前沿, 高度专注于改善和简化招聘流程,并为医生和患者带来好处,包括:

  • 让更多NASH患者有机会在多个合适的介入NASH临床试验中进行选择, 这样他们就可以参与并亲自选择那些与他们最相关或最方便的试验.
  • 将基因预筛选站点网络与澳门第一赌城在线娱乐的干预性试验集合紧密联系起来, 能够根据患者的疾病特点快速评估试验资格, including genetic drivers and disease stage.
  • 为教育提供单点关怀, screening, 试验干预措施,有可能根据遗传洞察力和风险概况获得更有针对性的治疗.
  • 试验地点有机会参与多种干预性试验, where they can be more active partners. 站点还将受益于为其特定需求和流程量身定制的模型.
  • 改进站点和团队之间的工作流程, 帮助在旅程开始时建立协作关系,并使全球团队能够利用当地的见解来调整试验流程和协议. 

这种试验交付的方法是伟大的,因为它使澳门第一赌城在线娱乐能够在许多NASH患者进展到晚期疾病之前为他们做更多的事情.

Participating hepatologist

Looking beyond this initiative, 开发一种更容易获得和负担得起的检测方法,作为肝活检的一种侵入性更小的替代方法,将使更多的高危患者得到筛查. 为此,澳门第一赌城在线娱乐与研究联盟合作,例如 LITMUS in Europe and NIMBLE in the US, 寻找潜在的非侵入性NASH生物标志物,这些标志物可以发展成新的诊断测试.


Target key disease drivers

NASH的科学研究帮助澳门第一赌城在线娱乐找到了针对不同人群潜在病因的新方法. 通过将基因测试整合到澳门第一赌城在线娱乐的筛选过程中, 澳门第一赌城在线娱乐也许能够识别出最有可能从特定的精准医学治疗中受益的NASH患者群体. 这种方法将有助于确保根据患者的疾病特征招募合适的患者进行合适的试验.

解决开发过程中的另一个重要步骤, 澳门第一赌城在线娱乐正在开发复杂的肝类器官来模拟NASH的进展. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是确定新的靶点,以此筛选潜在的药物,并开发适合肝脏组织再生的细胞系.




利用澳门第一赌城在线娱乐在crvrm方面的专业知识来对抗NASH

NASH的负担将随着肥胖率的增加而显著增加, 还有代谢疾病,包括糖尿病和胰岛素抵抗.1 At advanced stages, NASH患者发生肝细胞癌(HCC)的风险增加, the most common type of liver cancer.6 nash引起的肝硬化的发病率预计在未来七年内将翻一番,7 这种疾病现在是世界范围内增长最快的肝移植适应症.8

However, NASH的治疗不仅影响肝脏, 有效的治疗还可以解决相关的合并症. crvrm疾病之间的相互联系已经得到了很好的证实,9-11 而且任何治疗NASH的新方法都可能对其他器官的健康产生积极影响, such as the heart and kidneys. 澳门第一赌城在线娱乐为每天为改善数百万患有复杂慢性粒细胞白血病的患者的预后而采取的行动感到自豪.12


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References:

1.    陈建军,陈建军,陈建军,陈建军. 从肝病学家的角度看非酒精性脂肪性肝炎患者的旅程, 胃肠病学家和病人:一项横断面调查. BMC Gastroenterol. 2022 Jul 10;22(1):335. doi: 10.1186/s12876-022-02410-x. PMID: 35811319; PMCID: PMC9272554.

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10.  Tourki B, Halade GV. 保留射血分数的心力衰竭综合征是肥胖患者非消解性炎症的代谢簇. Front Cardiovasc Med. 2021 Aug 2;8:695952. doi: 10.3389/fcvm.2021.695952. PMID: 34409075; PMCID: PMC8367012.

11.  Rangaswami J, Bhalla V, Blair JEA, Chang TI, Costa S, Lentine KL, Lerma EV, Mezue K, Molitch M, Mullens W, Ronco C, Tang WHW, McCullough PA; American Heart Association Council on the Kidney in Cardiovascular Disease and Council on Clinical Cardiology. Cardiorenal Syndrome: Classification, Pathophysiology, Diagnosis, 和治疗策略:美国心脏协会的科学声明. Circulation. 2019 Apr 16;139(16):e840-e878. doi: 10.1161/CIR.0000000000000664. PMID: 30852913.

12.  GBD 2019疾病与伤害合作者. 204个国家和地区的369种疾病和伤害的全球负担, 1990-2019: 2019年全球疾病负担研究的系统分析. Lancet. 2020 Oct 17;396(10258):1204-1222. doi: 10.1016/S0140-6736(20)30925-9. Erratum in: Lancet. 2020 Nov 14;396(10262):1562. PMID: 33069326; PMCID: PMC7567026.


Veeva ID: Z4-55414
Date of preparation: June 2023