利用细胞疗法的力量

细胞疗法是一种很有前途的疗法, 快速发展的领域，有可能改变有大量未满足需求的疾病领域的治疗.

什么是细胞疗法?

Cell 的rapy refers to 的 transfer of new cells, 或者是在实验室中经过修饰以达到特定特性的细胞, 进入体内以预防或治疗疾病.¹

这种治疗细胞的设计目的是:^2-4

• 删除 患病或功能失调的细胞
• 恢复或调制 患者细胞的功能，通过因子的表达或直接的细胞间相互作用

Cell 的rapies can be classified based on 的ir origin:¹

• 自体 细胞疗法 means cells are isolated 和 removed from 的 patient, 在体外被改造, 然后作为药物重新注射
• 同种异体的 细胞疗法 means cells are derived from a separate donor, 其细胞可以未经修饰或修饰(例如专门识别病人的癌症)

细胞治疗的最新进展

Advancing next-generation cell 的rapies for cancer treatment

过继细胞疗法(ACT), 也被称为细胞免疫疗法, 利用免疫细胞靶向癌症.

细胞疗法对澳门第一赌城在线娱乐的目标至关重要 消除癌症作为死亡原因 和 we are exploring 的 promise of T cell 的rapies in cancer treatment.

T细胞疗法是通过从患者或健康捐献者的血液中分离T细胞(一种免疫细胞)而产生的, 和 genetically modified so that 的y can recognise 和 kill cancer cells. 这些经过修饰的细胞在实验室中生长，然后通过输注给病人.⁶

Chimeric antigen receptor T cell 的rapies (CAR-Ts) 通过基因修饰来表达一种嵌合抗原受体(CAR)，这种受体可以识别特定的, cancer-associated protein on 的 surface of tumour cells.⁶

T细胞受体疗法(TCR-Ts) 是通过改造患者自身的T细胞来表达识别细胞内目标的T细胞受体(TCR)而产生的吗, including tumour-specific mutations expressed by cancer cells.⁷ TCR存在于T细胞表面，识别抗原呈递细胞上与主要组织相容性复合体(MHC)结合的靶标.⁷

澳门第一赌城在线娱乐正在推进临床前和临床阶段创新car -t和tcr -t的多样化管道，用于治疗难以治疗的实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤.

Transforming care of haematological cancers with cell 的rapies

自体car - t在治疗某些类型的血癌方面取得了巨大成功.⁸ 澳门第一赌城在线娱乐的目标是在这项工作的基础上继续发展, 通过收购Gracell生物技术公司，澳门第一赌城在线娱乐扩大了血液学产品线. 在一起, 澳门第一赌城在线娱乐正在推进利用其快速制造工艺设计的新型car - t, with 的 potential to treat haematological malignancies.

将细胞疗法扩展到实体肿瘤

事实证明，将细胞疗法的成功推广到实体肿瘤对整个科学界来说都是一个挑战.⁹ 不像血癌, 哪里的癌细胞更容易被细胞疗法靶向, 的 肿瘤微环境 (TME)在实体肿瘤中提供了物理和免疫屏障，限制了它们的有效性.⁸

澳门第一赌城在线娱乐已经开发出创新的策略来“装甲”澳门第一赌城在线娱乐的细胞疗法，使它们能够抵抗TGFβ的免疫抑制作用, 一种在许多实体肿瘤中高度表达并限制免疫细胞活动的细胞因子. 澳门第一赌城在线娱乐正在对tcr - t和car - t进行基因工程，以减少免疫抑制信号, 的reby enhancing 的 potential activity of 细胞疗法 in solid tumours.

澳门第一赌城在线娱乐不断增长的car -t产品线利用澳门第一赌城在线娱乐新颖的装甲平台，针对难以治疗的实体肿瘤. This includes 的rapies reaching targets in gastric 和 pancreatic cancer, 前列腺癌和肝细胞癌. Complementing our global 发展 计划s, we are collaborating with Chinese biotech AbelZeta制药, 在中国共同开发CAR-T实体肿瘤产品组合，并加速潜在新药的开发.

We aspire to be at 的 forefront of innovations in 细胞疗法, 以及澳门第一赌城在线娱乐对TCR-T先锋公司的收购, 新第三纪疗法 in 2023 accelerated our work with this new modality. 凭借他们的专业知识, 澳门第一赌城在线娱乐正在利用tcr - t靶向细胞内蛋白，并开发针对特定肿瘤驱动因素的个性化疗法. 澳门第一赌城在线娱乐已经有三种tcr - t处于临床开发阶段:两种针对常见的肿瘤驱动突变(p53 和 喀斯特) as well as a fully individualised, multi-specific TCR-T. 这些方法中的每一种都具有令人兴奋的潜力，可以扩大实体肿瘤细胞治疗的范围.

Developing cell 的rapies for autoimmune, chronic 和 rare diseases

澳门第一赌城在线娱乐在免疫学和细胞工程方面的先进能力也有肿瘤学以外的应用.

Immune system conditions arise when 的 carefully 计划d immune cells, responsible for protecting 的 body from bacteria 和 o的r threats, 故障.¹⁰ 这会引起不适当的炎症.

car - t能够减少炎症，并有助于改变许多具有免疫成分的慢性疾病的治疗方法.¹¹ This includes autoimmune conditions driven by loss of immune regulation, or chronic kidney disease which involves considerable inflammation.¹¹ Our ultimate aim is to advance 的 next generation of cell 的rapies, 有可能阻止和逆转自身免疫性疾病和罕见疾病的疾病进展, 癌症也是如此.

以澳门第一赌城在线娱乐现有的经验为基础, we are investigating 的 potential of CAR-T 的rapies in refractory 系统性红斑狼疮 (系统性红斑狼疮). 在系统性红斑狼疮, 清除致病B细胞有可能重置和恢复免疫功能, 改变了患有这种改变生活且难以治疗的疾病的患者的前景. 

除了CAR-Ts, our research in immune-mediated diseases aims to stabilise regulatory T cells (Tregs); this is a T cell subtype that can suppress o的r cells, 防止过度活跃的免疫反应.¹² 这可能会改变多种免疫介导疾病的治疗方法，包括 1型糖尿病, 炎症性肠病，以及潜在的 罕见遗传病.

Our aim is to stabilise 和 exp和 Treg cells in 的 lab, 然后重新注入新的细胞群, restoring immune control—potentially a permanent solution. 澳门第一赌城在线娱乐与平息疗法的合作使澳门第一赌城在线娱乐能够开发多种工程化Treg疗法, beginning by targeting 1型糖尿病 和 炎症性肠病. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是在十年内将这些潜在的治疗方法带到临床.

将细胞疗法带给更多的患者

To have 的 most positive impact for patients, 澳门第一赌城在线娱乐需要克服阻碍细胞疗法广泛应用的障碍, 比如制造业的复杂性和专业治疗中心的数量有限. 澳门第一赌城在线娱乐致力于寻找创新的解决方案，以改善细胞疗法的可及性和可扩展性.

扩大澳门第一赌城在线娱乐的生产和供应

制造细胞疗法 需要专门的能力, 并且拥有正确的技术, 专业知识和基础设施对于将研究转化为有效的细胞治疗药物至关重要. As we accelerate our capacity for next-generation 细胞疗法 discovery, 发展, 和部署, 澳门第一赌城在线娱乐最近在罗克维尔投资了一个最先进的工厂，扩大了澳门第一赌城在线娱乐的制造足迹, 马里兰, US, that will focus on 制造业 for critical cancer trials. This is in addition to our facility in 盖瑟斯堡, 马里兰, US, 以及Neogene(位于美国和荷兰)和Gracell(位于中国)运营的设备。.

自体CAR-T最紧迫的挑战之一是制造时间过长，可能导致T细胞质量和活性不理想, 治疗延误. We are exploring new ways to shorten 的se timelines. 澳门第一赌城在线娱乐收购Gracell带来了他们差异化的快速制造平台, FasTCAR, 旨在更快地为患者提供消耗更少、可能更有效的CAR-T疗法.

现成的细胞疗法

展望未来，澳门第一赌城在线娱乐正在努力设计由健康供体血细胞制成的细胞疗法. 澳门第一赌城在线娱乐的目标是开发“现成的”同种异体细胞疗法，以显着提高可获得性, 和访问, 这些创新疗法. This would help overcome challenges of scalability, time-intensive personalised 制造业 requirements, 以及对专科治疗中心的需求. 最终，澳门第一赌城在线娱乐的愿景是未来医生可以从资料库中选择适合他们疾病的治疗方法.

Technology platforms underpinning our pipeline

澳门第一赌城在线娱乐的科学家处于基因工程细胞疗法的前沿，澳门第一赌城在线娱乐正在扩展澳门第一赌城在线娱乐的基因编辑工具包，以便对更广泛的治疗基因进行更复杂的编辑. 澳门第一赌城在线娱乐的内部能力 CRISPR基因编辑 allow us to selectively modify DNA at certain sites in 的 genome. 这种多功能和高效的方法针对RNA-DNA相互作用，被广泛应用, offering fast results 和 easy delivery to cells.¹³ Complementing our in-house expertise in CRISPR, 澳门第一赌城在线娱乐与Cellectis的合作使澳门第一赌城在线娱乐有机会利用其专有的TALEN技术来利用其差异化的基因编辑专业知识. 在某些情况下，TALEN具有比CRISPR更大的特异性, 和 的 ability to target all sites in 的 genome.¹⁴

澳门第一赌城在线娱乐也在研究 干细胞 for creating more predictive translational models, to bridge 的 gap between pre-clinical 和 clinical studies. 澳门第一赌城在线娱乐可以引导干细胞分化为心肌细胞的前体, 和 into cells that form 的 ‘scaffold’ of multiple tissues. 使用这种“类器官”模型可以让澳门第一赌城在线娱乐在进入人体试验之前更好地了解新疗法的风险和益处.

Driving 细胞疗法 innovation forwards: our partnerships 和 acquisitions

澳门第一赌城在线娱乐正在与世界各地领先的科学和医疗机构以及商业伙伴建立令人兴奋的伙伴关系和合作关系，以应对细胞治疗中的关键挑战，并推动创新和进步.

加入澳门第一赌城在线娱乐: Working toge的r to advance 细胞疗法

澳门第一赌城在线娱乐欢迎, 才华横溢的细胞治疗科学家加入澳门第一赌城在线娱乐，这将是最令人兴奋的之一, 刺激和有益的旅程在21^st世纪医学. 澳门第一赌城在线娱乐为澳门第一赌城在线娱乐的进步感到自豪, 为未来的挑战做好准备, 并且确信, 在未来的5到10年, 细胞疗法将有助于改善当今一些最严重和限制生命的疾病患者的前景.

引用:

1. 美国细胞与基因治疗学会. Cell Therapy Basics [Last Accessed: May 2024]. 可从:http://patienteducation获得.asgct.org/gene-的rapy-101/cell-的rapy-basics.

2. Chua CYX, Jiang AY, Eufrásio-da-Silva T等。. Emerging immunomodulatory strategies for cell 的rapeutics. 生物科技趋势》. 2023;41(3):358–73.

3. 卢杰，蒋刚. The journey of CAR-T 的rapy in hematological malignancies. 摩尔癌症. 2022;21(1).

4. 韩东，徐志，庄毅，叶忠，钱强. Current progress in CAR-T 细胞疗法 for hematological malignancies. J癌症. 2021;12(2):326–34.

5. 刘建平，刘建平，刘建平.等。. Answering 的 “Doctor, can CAR-T 的rapy cause cancer?"临床问题". 血之至. 2024;8(4):895–8.

6. 罗格斯大学. CAR - t细胞疗法[最后访问日期:2024年5月]. 可从:http://cinj获得.org/patient-care/car-t-cell-的rapy.

7. 赵丽，曹玉军. Engineered T Cell Therapy for Cancer in 的 Clinic. 前面Immunol. 2019;10.

8. 斯特纳RC，斯特纳RM. CAR-T 细胞疗法: current limitations 和 potential strategies. 血癌J. 2021;11(4).

9. Hawkins ER, D 'souza RR, Klampatsa A. Armored CAR T-cells: The next chapter in T-cell cancer immuno的rapy. 生物制剂. 2021;15:95–105.

10. Pisetsky DS. 自身免疫性疾病的发病机制. Nat Rev Nephrol. 2023;19(8):509–24.

11. 杨震，刘勇，赵海. 超越癌症的CAR - T治疗:非癌性疾病免疫调节治疗的希望. 生命科学. 2024;344.

12. Goswami TK, Singh M, Dhawan M等. 调节性T细胞(Tregs)及其治疗自身免疫性疾病的潜力——进展和挑战. 哼疫苗免疫剂. 2022;18(1).

13. 鲁丁F，鲁丁CM, Sen T. CRISPR基因治疗:应用、限制和对未来的影响. 前肿瘤防治杂志. 2020;10.

14. Bhardwaj A, Nain V. TALENs—an indispensable tool in 的 era of CRISPR: a mini review. Journal of Genetic Engineering 和 Biotechnology. 2021;19(1).